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2024年11月30日

新型基因编辑工具问世 有望治疗近九成遗传病

近年来,科学领域出现了很多引人注目的成就,而一项名为"CRISPR-Cas9"的技术,因为可以改写遗传密码,更是广为人知。这项有"分子剪刀"之称的技术,能够找到特定的DNA序列,并将其剪成两截。科学家们借助这种操作,可以"关闭"特定的基因,甚至能够通过向细胞提供新的DNA片段来修补切口,从而修正有害的变异。

不过,CRISPR-Cas9仍有不足:它常常给细胞带来杂乱无章的编辑结果。如果科学家对培养皿中的细胞进行操作,问题还不算严重,但是当编辑被用于改写人的肺、心脏或其他组织中的缺陷的基因时,就需要更高的精确度。

值得庆幸的时,科学家们已经在这方面有了重大突破。通过彻底改进CRISPR-Cas9,科学家们发明了一种被称为"先导编辑"(prime editing)的技术。这种技术可以像以前一样,找到目标,但不是将DNA剪成两半,而是在上面进行切割,然后将新的DNA片段写入指定的位置。



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