国产首个基因疗法上市一年零处方：自付139万为何仍无人买单

2025年4月获批、2025年7月上市定价每瓶9.3万元的国产首款AAV基因疗法信玖凝，在商业化的第13个月仍未开出处方。2026年6月，信念医药将患者自付上限从279万元腰斩至139万元，叠加六地惠民保后有望压至100万以内。2026年8月2日，独家商业化合作方武田中国正式终止合作，信念医药收回全部商业化权益。一次性治愈疗法在中国面临结构性商业化困境：潜在适配患者仅约600例，现有医保体系难以承接超高单价的一次性支付。

从"首张处方"期待到武田退出

信玖凝（通用名：波哌达可基注射液）是国内首个获批的AAV基因疗法，用于成人中重度血友病B患者。2025年7月上市时，定价为每瓶9.3万元，按患者体重给药，自付上限279万元——超出30瓶部分免费。

上市一年后，处方数字始终为零。2026年6月，信念医药将自付上限下调至139万元，同时推动产品进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地惠民保目录，各地报销比例约30%，赔付上限20万至50万不等，叠加慈善项目后患者实际支出可能降至100万以内。

2026年8月20日，武田中国与信念医药发布联合声明，确认双方商业化合作已于8月2日正式终止。联合声明未披露具体终止原因和财务条款。从商业逻辑看，武田全球近年逐渐收缩细胞与基因治疗业务线，信玖凝与武田整体战略不再一致，且武田在中国市场本身拥有血友病A重组蛋白疗法产品。

终止合作后，信念医药全面独立负责信玖凝商业化。对一家尚处商业化早期阶段的企业而言，团队搭建、渠道开拓和支付谈判的压力陡增。

600人的患者池：基因疗法商业化的天花板

信玖凝商业化的核心矛盾不在于定价绝对值，而在于患者池太小。

国内已登记血友病B患者约3782例，其中成人中重度1763例。进一步排除儿童青少年、肝功能异常者、对AAV载体存在高滴度天然中和抗体的患者后，符合信玖凝治疗标准的潜在患者仅约600例。

这意味着什么？传统慢病药物年治疗费用数万元但患者数以十万计；罕见病孤儿药年治疗费用数十万但患者池相对集中。而一次性治愈的基因疗法面临独特悖论：疗法"太成功"——一次注射，长期获益，患者无需复购，市场规模随治疗推进持续萎缩。

三期临床数据显示，信玖凝治疗12个月后患者平均凝血因子IX活性达到55%（正常人群参考下限为40%），年化出血率降至0.6。5年后因子IX活性均值仍保持在46.27%，疗效持续性得到初步验证。

从临床角度看这是一款有效产品。从商业角度看，600例患者、139万自付上限，意味着即使实现100%渗透率，总收入也不超过8.34亿元——且是一次性收入，没有后续复购。

海外基因疗法同样没有跑出成熟商业化模型

信玖凝降价后价格仅为海外同类产品的约二十分之一，但这并不意味着支付难题就此解决。

全球范围内，基因疗法商业化至今未能形成可复制的成功范式。美国CSL的Hemgenix定价高达350万美元，BioMarin的Roctavian在欧洲定价约150万欧元。即便在商业保险体系相对成熟的美国市场，这些产品的处方量也远低于市场预期——保险公司对一次性超高支出极其谨慎，医疗机构需要完成复杂的预授权流程。

结构性错配：一次性治愈与现有支付体系的不兼容

信玖凝面临的根本困境是中国现有医保支付体系与一次性治愈疗法之间存在结构性错配。

现行国家医保的核心逻辑是"保基本、广覆盖"，年度预算框架下对单笔高额支出极为敏感。标准凝血因子替代治疗已全面纳入医保目录，患者年度自付费用可控。对医患双方而言，从成熟的医保覆盖方案切换到一款尚未积累长期疗效数据、需要一次性支付百万元的基因疗法，转换成本和观望情绪都极高。

信念医药已推动信玖凝申报国家医保和商保创新药目录，截至2026年8月已通过初步形式审查。有行业专家提出探索"按疗效付费"等特殊支付方式——治疗费用与长期疗效挂钩，若疗效不达标则由企业承担部分费用。但这类模式在国内尚无成熟先例。

独立商业化后的关键变量

武田退出后，信玖凝商业化的下一步取决于三个变量。

其一，医保目录准入。如果信玖凝能够通过医保谈判进入国家目录或商保创新药目录，获得支付支持，将大幅降低患者支付门槛。但考虑到医保基金年度预算约束和患者池规模，谈判空间有限。

其二，长期疗效数据积累。5年随访数据显示因子IX活性均值维持在46.27%，但10年、15年数据尚未出炉。更长的随访数据将增强医患信心。

其三，商业化团队能力。信念医药从研发为主的Biotech转向独立商业化，需要快速搭建销售团队、建立医院准入渠道、开展医生教育。在武田退出后的过渡期，患者咨询量已有增长，首张处方可能在短期内开出。但能否从"开出处方"走向"持续放量"，取决于支付体系能否跟上。

基因疗法在中国的商业化账本

一项基因治疗技术最终改变了什么？它改变了一次性治愈与持续治疗之间的选择权，改变了药企从"持续卖药"到"一次性交付疗效"的商业模式，也暴露了现有支付体系在承接超高单价创新疗法时的结构性缺口。

信玖凝的困境不是一个企业的商业化能力问题，而是一个产业共性问题：当技术能够一次性治愈疾病，但支付体系仍然按照年度复购逻辑设计时，商业闭环就难以形成。

对基因治疗行业而言，破解支付困局可能比突破技术壁垒更关键。

参考数据来源

• 武田中国与信念医药：《关于波哌达可基注射液（信玖凝）商业化合作的联合声明》，2026年8月20日，https://www.takeda.com.cn/zh-cn/statements/2026/joint-statement-takeda-belief-bio/
• 信念医药：信玖凝国家医保目录申报公示信息，2026年
• 界面新闻：《首个国产基因疗法的商业困局：打五折仍零处方》，2026年8月25日，https://www.163.com/dy/article/L55SV4IT0534A4SC.html